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SCLERODERMIA: UNA NUOVA STRATEGIA....

Se abbiniamo basse dosi di farmaci immunosoppressori con un farmaco biologico........
MILANO - Nove pazienti non sono sufficienti per decretare il successo di una terapia, tuttavia la sperimentazione che sta conducendo da circa tre anni il gruppo dell’U.O. di Reumatologia dell’Università Cattolica di Roma offre nuove speranze per le persone, soprattutto quelle più giovani, affette dalle forme più aggressive di sclerosi sistemica. La malattia si presenta infatti sotto due vesti: «La prima e più frequente - ha spiegato Gianfranco Ferraccioli, coordinatore dello studio e direttore dell’unità operativa nella struttura romana - è una forma detta limitata, ha una progressione più lenta ed è meno aggressiva. La seconda variante, definita diffusa, colpisce un quinto dei pazienti, è più aggressiva e interessa pazienti più giovani, che normalmente vengono trattati con alte dosi di cortisone e con farmaci antitumorali». «Farmaci - ha aggiunto il reumatologo - che hanno però importanti effetti collaterali, come l’infertilità o complicanze vescicali e polmonari. E sfortunatamente, come dimostrano gli ultimi trial clinici, hanno anche un’efficacia limitata».

LO STUDIO - Proprio su questi pazienti si sta concentrando la ricerca, i cui primi risultati sono stati pubblicati nelle scorse settimane sulla rivista Arthritis Research & Therapy . «L’obiettivo originario - ha spiegato Ferraccioli - era trovare il modo di evitare a questi pazienti molto giovani i problemi di infertilità connessi alla terapia con immunosoppressori alchilanti». E la soluzione è stata l’individuazione di un nuovo bersaglio terapeutico che, oltre a dimostrarsi efficace, ha consentito di fare chiarezza sulle caratteristiche di una malattia molto complessa. Il nuovo bersaglio sono i linfociti B, le cellule del sistema immunitario che, in caso di patologia, producono gli anticorpi contro costituenti dell’organismo. «Le abbiamo eliminate» prosegue l’esperto «con un farmaco biologico, che, associato a una dose di immunosoppressore molto bassa, ha prodotto risultati migliori rispetto ai trattamenti tradizionali», ha proseguito il reumatologo. Il trattamento consente infatti sia una riduzione dell’ispessimento della cute sia un arresto dei danni a carico degli organi interni. Quanto agli effetti collaterali, la soppressione di una popolazione di cellule fondamentali per il sistema immunitario può portare a un lieve aumento delle infezioni, ma si tratta di controindicazioni accettabili e meno gravi di quelle causate dalla terapia oggi in uso. Il farmaco (rituximab) è già impiegato nel trattamento dei linfomi e da qualche anno anche di alcune malattie autoimmuni, come l’artrite reumatoide e il lupus. Ora si potrebbe aggiungere anche la sclerosi sistemica: «Il trattamento viene eseguito con due infusioni a distanza di 15 giorni - ha spiegato Ferraccioli - e il paziente viene osservato per 6 mesi. Nel momento in cui ricompaiono le cellule B la terapia può essere eseguita nuovamente».

PRIMO PASSO VERSO LA SVOLTA? - Pur ammettendo che si tratta di un «promettente trattamento», in un editoriale pubblicato sullo stesso numero della rivista, Jacob M. Van Laar dell’Institute of Cellular Medicine della Newcastle University avverte però della necessità di ulteriori studi che valutino su una popolazione più ampia e nel lungo termine l’efficacia e la sicurezza della terapia. «Sperimentazioni simili» precisa «potrebbero essere costose e complesse, oltre che richiedere perseveranza e inventiva per mettere a punto metodologie che sopperiscano alla complessità di una patologia che ha una bassa diffusione e un’ampia gamma di presentazioni e decorsi clinici». D’altra parte, lo stesso Ferraccioli ha ribadito che questo trattamento è per il momento indicato soltanto per le persone affette da una forma molto aggressiva della patologia. «Inoltre, perché sia efficace, la terapia immunosoppressiva convenzionale deve precedere - seppur a basse dosi - quella con il nuovo farmaco». Tuttavia sembra avvicinarsi il momento in cui i pazienti affetti da sclerodermia possano godere di un trattamento efficace e dagli accettabili effetti collaterali: «Adesso che abbiamo in mano un farmaco potenzialmente efficace e relativamente sicuro - ha concluso van Laar - si sta avvicinando il momento in cui tentare di superare l’impasse nel trattamento della sclerosi sistemica».

Antonino Michienzi
22 giugno 2010

da Corriere Reumatologia

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